瑞博生物

c1c2-pcbanner-781.jpg c1c2-phbanner.jpg
关于小核酸药物
您的位置:首页 > 创新研究>
什么是小核酸药物

小核酸是指包括小干扰核酸(siRNA)、反义核酸(ASO)、微小RNA(miRNA)和核酸适配体(Aptamer)的 寡核苷酸分子。小核酸药物由核苷酸组成,是与小分子药物、抗体药物完全不同的全新药物类别。主要的小 核酸药物是siRNA药物和反义核酸药物,二者主要作用于细胞质的mRNA,通过碱基互补识别和抑制靶mRNA,实 现对蛋白表达的调控,达到治疗疾病的目的。公司的小核酸药物产品主要是siRNA药物、ASO药物和核酸适配体药物。


什么是小核酸药物
瑞博生物小核酸药物
  • siRNA siRNA siRNA
  • ASO ASO ASO
  • Aptamer Aptamer Aptamer
siRNA

是一类双链的短RNA分子,能够结合AGO蛋白组装成RNA诱导沉默复合体(RISC),其一条链被降解,另一条链通过碱基互补配对原则结合并切割降解靶基因的信使核酸(mRNA)、阻断靶蛋白的表达,从而达到治疗相关疾病的目的。siRNA抑制蛋白表达的机制称为核酸干扰(RNA interference),其发现被授予2006年诺贝尔生理和医学奖。相关工作被《科学》杂志评为2001年全球十大科学进展和2002年全球十大科学进展之首。


ASO

是一种单链寡核苷酸分子,进入细胞后在核糖核酸酶H1(RNase H1)的作用下通过序列互补与靶标mRNA结合,引起mRNA的降解,从而抑制蛋白的表达;或通过空间位阻效应调控基因的转录,实现RNA前体的选择性剪接、调控蛋白的表达和功能,起到治疗疾病的作用。


Aptamer

核酸适配体是指能形成一定三维结构的、序列长度较短的单链寡聚核苷酸或寡聚脱氧核苷酸,核酸适配体药物能与包括金属离子、有机小分子化合物、核酸、蛋白质等的靶标分子特异性结合,具有与抗体类似的功能。